최윤수 기자

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첫 날 진행된 심포지엄에서 정윤택 제약산업전략연구원 대표는 FDA 허가 제품들을 분석한 결과를 통해 이와 같이 밝혔다.. 

정윤택 대표는 ‘바이오기술의 글로벌 사업화 전략(Global business development strategy of biotechnology)’이라는 주제로 진행된 심포지엄 2에서 ‘미국 FDA 신약허가 동향을 통한 신약개발 방향성 제고(Improvement of new drug development direction through US FDA new drug approval trends)’라는 주제로 발표를 진행했다. 

정 대표는 FDA에서 허가 받는 의약품들 가운데 희귀의약품이 차지하는 비율이 높아짐과 동시에 성공률 또한 함께 높아지고 있다고 말했다. 발표된 자료에 따르면, 2010년 FDA로부터 허가를 받은 희귀의약품은 6품목으로 전체 21개 품목 중에 29%를 차지했다. 

하지만 희귀의약품이 차지하는 비율은 해가 지날수록 높아졌는데, 2018년에 허가 받은 희귀의약품은 총 34품목으로, 2018년 허가 받은 전체 의약품 59품목 중 58%를 차지했다. 이와 더불어 2018년은 2010년 이후 희귀의약품의 허가 수가 비희귀의약품 허가 수를 처음으로 넘어선 해다. 2019년에는 다시 비희귀의약품이 차지하는 비율이 전체 허가 받는 48품목 중 27품목으로 희귀의약품 21품목보다 많았지만, 2020년에 다시 희귀의약품이 비희귀의약품보다 더 많은 허가를 받았다. 

정 대표는 “희귀질환과 같은 분야는 규제당국에서는 사회 안정 차원에서 선호할 수 밖에 없는 측면을 가지고 있다”며 “제네릭 의약품도 물론 수요는 꾸준히 늘어날 것으로 전망되고 있지만, 희귀의약품과 같은 경우는 시장 자체가 기하급수적으로 늘어나고 있는 상황”이라고 설명했다 

이후 정 대표는 2006년부터 2015년까지 FDA로부터 허가를 받은 제품들(A 구간)과 2011년부터 2020년까지 FDA로부터 허가를 받은 제품들(B 구간)를 비교하는 분석자료를 통해 설명을 이어갔다. 

A 구간에서 허가를 받은 성공률은 9.6%였으며, 질환별로 가장 낮은 성공률을 보인 것은 5.1% 성공률을 보인 항암제였다. 그 밖에 정신질환계가 6.2%, 심혈관계가 6.6%, 신경계가 8.4%로 그 뒤를 이었다. B 구간의 경우 전체 성공률은 7.9%였으며, 질환별로는 비뇨기계가 3.6%로 가장 낮은 성공률을 보였다. 그 밖에 심혈관계 4.8%, 항암제 5.3%, 신경계 5.9% 순이었다.
 
이에 정 대표는 “대체적으로 대체제가 있거나 기존 약물에 비해 혁신성을 확보하기가 힘든 질환에서는 성공률이 낮다”고 분석했다.
 
항암제와 비항암제의 성공률에는 분명한 차이가 있었다. A 구간 전체 항암제의 성공률은 5.1%인 것에 반해 비항암제 질환의 경우 성공률은 11.9%였다. B 구간에서도 비슷한 결과가 나왔다. B 구간 전체 항암제의 성공률은 5.3%인 것에 반해 비항암제 질환의 경우 성공률은 9.3%인 것으로 나타나면서 양 구간 모두 비항암제 질환의 성공률이 항암제 대비 약 2배 높았다.
 
아울러 희귀질환의 성공률이 만성질환의 성공률 보다 높은 것으로 나타났는데, A 구간에 전체 희귀질환의 성공률은 25%인 것으로 나타났지만 만성질환의 경우 성공률은 8.7%에 불과했다. B 구간에서는 전체 희귀질환의 성공률은 17%, 만성질환의 경우 성공률은 5.9%였다.
 
정 대표는 “희귀질환의 성공률은 전체 질환의 5.9%에 비해 매우 높은 수준이었으며, 소폭 감소됐지만 만성질환에 비해 여전히 높은 성공률을 보였다”고 설명했다.
 
이어 그는 FDA 허가를 위해서는 ‘혁신신약’과 ‘희귀질환’에 대한 신약을 노리는 것이 유리하다고 언급했다. 정 연구관의 분석에 따르면 2021년 허가 받는 신약들 가운데 ‘혁신신약’으로 분류되는 신약이 차지하는 비율은 54%를 차지한다.
 
정 대표는 “2020년 30%대에 불과했던 혁신신약이 차지하는 비율은 점점 늘어가고 있다”며 “물론 개발하는데 어려움이 존재하는 것은 사실이지만, 패러다임을 바꿀 수 있는 새로운 시장인만큼 FDA에서는 이러 부분에 있어서는 허가를 많이 내주고 있다”고 말했다.
 
이어 “희귀질환 치료제에 대한 허가도 늘어나고 있는 것으로 분석된다”며 “과건 30%에 불과하던 희귀질환 치료제들은 이제는 50%를 넘어 60%대까지 영향을 미치고 있다”고 언급했다.
 
혁신신약과 희귀질환 치료제의 허가 성공률이 높은 배경에는 ‘신속심사(Fast Track)’, ‘혁신치료제지정(Breakthrough Therapy)’, ‘가속승인(Accelerated Approval)’ 등과 같은 제도의 도움이 있었다는 분석이다. 결국 이러한 제도들은 혁신신약과 희귀질환이라는 카테고리 안에 포함된다는 설명이다. 실질적으로 허가를 받은 대부분의 신약들은 이러한 제도를 통해 허가까지 이어졌다.
 
정 대표는 “현재로써는 레드오션 처럼 경쟁이 치열한 부분을 피하고, 떠오르고 있으면서 허가의 문턱이 낮은 혁신신약과 희귀질환 부분에 좀 더 연구를 집중하는 것이 좋아 보인다”고 말했다.