희귀질환은 범부처의 지원으로 확대 개편되어야(약사공론, 22.04.18)

글로벌 바이오벤처나 제약바이오기업들은 주요한 신약개발의 타겟 국가가 미국이다. 미국 FDA는 글로벌 규제를 선도하고 있으며 미국 FDA에서 허가를 받는다는 것은 타국에서 인종간의 차이 등 몇 가지 숙제만 해결한다면 글로벌 신약으로 인정받을 수 있다. 

따라서 최근 글로벌 신약개발의 승패는 강도 높은 미국 FDA의 장벽을 어떻게 넘느냐가 관건이 되고 있다. 

2021년도 미국 FDA에서 신약허가를 받은 품목은 총 50개이다. 이중 주목해야 하는 부분은 희귀의약품의 허가 비중이다. 과거 2005년부터 2015년 10년간 통계에 의하면 약 30%를 차지했지만 2021년 52%, 2020년 58.4%, 2019년 43.7%, 2018년 57.6%, 2017년 39.1%으로 그 비중이 지속적으로 비중이 높아지고 있다.

이와 같은 이유로 희귀의약품은 과거 리치마켓 정도를 인식되면서 중소기업이나 바이오벤처가 집중적인 개발에서 다국적 제약기업들이 참여하면 매우 비중있게 연구개발에 집중하고 있다. 즉, 특수질환의 혁신(Specialty Innovation)모델에 핵심 키워드로 희귀의약품이 주목받고 있다. 

글로벌 신약개발은 고위험을 동반하고 실제 임상과정중에 개발중단으로 이어지거나 허가를 받지 못하는 경우의 수가 늘어나고 있다. 희귀의약품은 상대적으로 다른 질환에 비해 국가 차원에서 사회적 약자를 보호하고 안전망을 구축하기 위한 정책이 규제기관에서 신약의 허가에 영향을 미치고 있는 것으로 파악될 수 있다.

희귀의약품과 제네릭의약품의 시장자료롤 기반으로 비교해 보면 과거 2010년을 기준으로 희귀의약품은 720억불이고 제네릭의약품은 600억불로 비슷한 시장을 형성했으나 2021년 기준으로 제네릭의약품은 880억불이지만 희귀의약품은 1,690억불로 성장하였다. 향후에는 이 격차가 더욱 차이가 날것으로 예측하고 있다.

이와 같은 맥략에서 퀀텀점프(Quantum Jump)한 바이오텍인 Amgen, Celgene, Vertex, Actelion 등의 공통점은 희귀의약품에서부터 출발하였다는 것이다. 

희귀의약품의 신약개발 전략은 Amgen의 에포젠(Epogen) 사례와 같이 희귀의약품으로 초기의 인허가 등의 위험요소를 최소화하고 허가후에 일반 적응증으로 확대(Indication Expansion)전략을 기반으로 글로벌 기업으로 성장하였다. 

국내 제약기업과 바이오벤처기업들도 이와 같은 시장흐름과 성공사례를 기반으로 희귀의약품 개발에 다수의 기업들이 집중하고 있다. 

최근 정부는 희귀질환으로 인한 개인·사회적 부담을 감소시키고, 국민건강 증진 및 복지 향상에 이바지라는 목적하에 희귀질환관리법에 따라 제2차 희귀질환관리 종합계획(안)(2022∼2026)이 발표되었다. 

주요한 내용으로는 제1차 종합계획은 희귀질환 조기진단 및 의료서비스 질적향상을 위해 휘귀질환 진단 및 치료를 위한 의료 인프라 구축 및 의료기술 및 치료제 개발이라는 목표라면 제2차 종합계획은 희귀질환 관리의 선순환 체계 구축 및 운영으로 환자와 가족의 삶의 질 제고에 기여하기 위해 환자 및 가족을 위한 지원강화와 효과적인 희귀질환 관리체계 구축을 목표로 하고 있다.

희귀의약품의 의료적 접근성과 건강보험 급여 접근성 강화는 그간 환자들이 치료비용을 국가가 책임을 확대한다는 측면에서 바람직해 보인다. 또한, 희귀질환 등록통계 및 실태조사 등 데이터베이스 구축은 환자와 가족과 전문가에 정보제공을 통해 정보의 소외를 극복하고 더 나아가 희귀질환 치료제 개발을 하는 연구자들한테 임상시험의 환자 모집에 큰 도움이 될 것으로 판단된다.

희귀질환관리법은 복지부 소관 법률이지만 국가적인 차원에서 확대하여 범부처의 고민이 필요해 보인다. 

물론 법률근거해 타부처에 협조와 조율이 있었겠지만 희귀질환에 관한 사항은 범부처차원에서 확대해서 개선과 발전을 모색해야 한다고 생각한다. 희귀의약품은 상대적으로 초고가의약품이 대부분이다. 건강보험으로 해결하기에는 기존 질환과의 재정적 배분 등의 어려움을 해결하고 지속가능한 치료의 접근성을 강화하기 위한 기금 등 재정 및 금융사항은 기재부가 참여가 필요해 보인다. 

특히 희귀의약품의 연구개발 지원도 중요하지만 미국FDA의 사례와 같이 신속심사 내지 우선심사와 자료독적권과 같은 인센티브 및 인허가에 대한 선제적인 지원 등을 위해서는 식약처의 적극적인 참여와 역할이 절실해 보인다.